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MASITINIB : Les résultats d'un essai de phase IIB/III avec le Masitinib dans la sclérose en plaques (SEP), montrent un ralentissement de la progression de l'incapacité physique chez des personnes atteintes d'une forme primaire progressive ou d'une forme secondairement progressive non-active, c’est-à-dire sans poussées.

L'étude a été présentée par le Pr Patrick Vermersch (Neurologue au CHRU de Lille et membre du CMS ARSEP) à l'occasion de l'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS)-Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) le 26 septembre.

Le Masitinib est un nouveau médicament qui bloque l'activité des cellules immunitaires de l'immunité innée, principalement la microglie et les mastocytes, qui sont très impliquées dans les SEP progressives. L'immunité innée constitue la réponse la plus importante du système immunitaire. Elle repose sur les cellules immunitaires qui sont à l'intérieur des tissus et du système nerveux central. Elle est différente de l'immunité adaptative périphérique. Le Masitinib est une petite molécule capable de pénétrer dans le système nerveux central qui n’agit pas sur les lymphocytes T et B.

Pour rentrer dans l’étude, les patients devaient avoir une SEP primaire progressive ou secondairement progressive sans poussée. Les patients inclus avaient un score de handicap (EDSS) au début de l’étude de 5, une durée de maladie de 15 ans en moyenne et la moyenne d'âge était de 50 ans. Le critère d'évaluation principal était un changement du score de handicap, mesuré toutes les 12 semaines au cours des 2 années de l'étude. Le groupe de patients (200) traité à la dose de 4,5 mg/kg/jour était comparé à un groupe placebo (100 patients).
Les résultats ont montré une augmentation moyenne du score EDSS de 0,001 pour ceux qui recevaient le Masitinib et de 0,098 pour le groupe placebo. Ces résultats significatifs étaient comparables pour les deux formes progressives de la maladie. Le risque de progression de l'invalidité est diminué de 42% avec le Masitinib tandis que le risque d'une progression confirmée à 3 mois est diminué de 37 %. Le Masitinib permet aussi une réduction de 98 % du risque d'atteindre un score de handicap de 7 (incapacité physique sévère obligeant le patient à être en fauteuil roulant).
Les effets indésirables les plus fréquents étaient des démangeaisons (1,5%), des troubles gastro-intestinaux (1%), une neutropénie (1%) et de l'œdème (1%).

En conclusion, cette étude a démontré un bénéfice significatif et durable du Masitinib à la dose de 4,5mg/kg/jour sur le score de handicap pour des patients traités pendant 2 ans, en comparaison du bras placebo, avec une réduction de 37 % de la progression de l'invalidité, confirmée à 3 mois.